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基因编辑婴儿是什么技术?CRISPR技术会普及吗可治愈疾病有何风险?

2018-11-27 16:59:12来源:扬子晚报

11月26日,中国科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对基因编辑双胞胎女孩近日在中国健康诞生。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息一经公布引起巨大震动。疑似对该试验进行医学伦理审查的医院称申请书签名可能是伪造,深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示该项试验进行前并未向该部门报备。120多位科学家通过《知识分子》杂志官方微博发布联合声明,表示强烈谴责。

使用“基因手术刀”

关闭HIV病毒入侵大门

第二届国际人类基因组编辑峰会将于2018年11月27-29日在香港举办。该峰会会期预计三天,由香港科学院、英国伦敦皇家学会、美国国家科学院和美国国家医学院联合举办。会议开幕前一天,贺建奎公布了这个消息。

他表示一对名为露露和娜娜的双胞胎女孩在胚胎阶段接受了基因编辑,近日出生。

贺建奎在讲述基因编辑试验

贺建奎在讲述基因编辑试验

据美联社报道,这个基因编辑试验发生在试管受精阶段。首先对精子进行“洗涤”,将其与精液分离,因为精液中可能潜伏有HIV病毒。分离出的单个精子放入单个卵子中。之后,试验人员把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。这个研究采用了CRISPR-cas9技术对胚胎进行编辑,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。

CRISPR-cas9技术的原理图

CRISPR-cas9技术的原理图

贺建奎表示,他在实验室里对老鼠、猴子和人类胚胎进行基因编辑研究已有数年时间,并且申请了专利。他说,之所以选择抗HIV胚胎基因编辑,因为这种病毒感染已经成为一个严肃问题。

这次试验修改的是CCR5基因,因为它是HIV病毒进入人体细胞的蛋白质门户。此前研究显示,在北欧人群里面有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人,能够天然免疫HIV病毒。

当基因编辑后的胚胎发育到3至5日龄时,取出一些细胞并检查编辑结果。受试夫妇可以选择是否使用编辑或未编辑的胚胎进行怀孕尝试。在22个胚胎中,有16个进行了基因编辑,其中使用11个胚胎尝试了6次着床。

这项技术最近才在成年人身上使用,以此治疗某些致命的疾病,而这种基因编辑仅限于特定的个人。对精子、卵子或胚胎基因进行编辑不一样,其变化可以遗传给后代,所以在很多国家还不允许在实验室之外开始这种试验。

男性受试者均为艾滋患者

一个婴儿实验不成功

贺建奎说,他通过艾滋病感染者互助平台“白桦林”招募到7对夫妇参加试验。

贺建奎在实验室

贺建奎在实验室

这个试验的所有男性对象都感染有HIV病毒,所有的女性都是正常的,但基因编辑的目的并不是为了防止HIV病毒由父亲感染给婴儿。

参与试验的父亲服用了抗HIV药物,抑制了病毒的感染力,而且还有一些简单的方法可以防止他们身上的病毒感染给后代。

实际上,这个实验的目的是为受艾滋病毒影响的夫妇提供一个机会,使其后代不再受到这种病毒的威胁,获得永久免疫的能力。

他说,试验所涉及的父母拒绝接受采访,也没有透露试验对象住在哪里或在哪里工作。

贺建奎说,试验表明,在这对双胞胎中的一个婴儿身上,两个目标基因的拷贝都发生了改变,另一个婴儿只有一个目标基因拷贝出现改变。没有证据表明试验损害到其他基因。有一个基因拷贝的人仍然可能感染艾滋病病毒。

一些科学家研究了贺建奎向美联社提供的材料,认为到目前为止,这个试验不足以说明基因编辑有效果,也无法排除是否有害。

他们还注意到,证据表明基因编辑不完整,至少双胞胎中的一个婴儿似乎是用多种变化的细胞拼凑而成。

哈佛大学的著名遗传学家乔治·丘奇说,如果只有一些细胞被改变,“这几乎就像没有编辑一样”,因为HIV感染仍然有可能发生。

试验费用全免

跟踪婴儿到18岁

紫牛新闻记者多次联系贺建奎,电话均未接通。据他的助手向媒体表示,“现在贺教授不接受媒体采访,过几天统一回应。”

据美联社报道,贺建奎曾在美国莱斯大学和斯坦福大学学习,回国后在深圳的南方科技大学建立实验室,他还拥有两家遗传技术公司。

贺建奎与美国医学和生物工程学教授迈克尔·迪姆(Michael Deem)一同进行研究,后者是他在莱斯大学的导师。迪姆在贺建奎的公司还拥有“小部分股份”,并且是这两家公司的科学顾问委员会成员之一。

迪姆也参加了这个试验,他认为试验对象能够理解风险。他说,他与贺建奎在莱斯大学进行过疫苗研究工作,并认为基因编辑类似于疫苗。

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